ยารักษาโรคอัลไซเมอร์ชนิดใหม่ทำให้นักวิจัยในลาสเวกัสตื่นเต้น

ดร.แอรอน ริตเตอร์ โพสท่าถ่ายรูปที่คลีฟแลนด์ คลินิก Lou Ruvo Center for Brain Health ...ดร. Aaron Ritter เป็นผู้ตรวจสอบเบื้องต้นสำหรับการทดลองทางคลินิกของยา aducanumab ที่ Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health ในลาสเวกัส (Chase Stevens/Las Vegas Review-Journal) @csstevensphoto Dr. Aaron Ritter พูดถึงงานวิจัยของเขาที่ Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health ในลาสเวกัสเมื่อวันจันทร์ที่ 7 มิถุนายน 2021 (Chase Stevens/Las Vegas Review-Journal) @csstevensphoto

โทรศัพท์ดังขึ้นในวันจันทร์ที่ศูนย์สุขภาพสมองคลีฟแลนด์คลินิก Lou Ruvo ในลาสเวกัสโดยผู้ป่วยโทรมาสอบถามเกี่ยวกับการอนุมัติยาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาที่ออกแบบมาเพื่อชะลอการลุกลามของโรคอัลไซเมอร์

เรารู้สึกตื่นเต้นมาก ดร. อารอน ริตเตอร์ ซึ่งทำหน้าที่เป็นผู้ตรวจสอบหลักของศูนย์สำหรับการทดลองทางคลินิกของยา aducanumab กล่าว



เรารู้สึกตื่นเต้นสำหรับผู้ป่วยที่เราคิดว่ายานี้อาจให้ส่วนสำคัญในชีวิตของพวกเขากลับคืนมา ถ้ามันทำให้โรคช้าลงอย่างที่แสดงให้เห็นในการทดลองทางคลินิกระยะเริ่มต้น Ritter กล่าว



การอนุมัติยาสำหรับผู้ป่วยที่มีความบกพร่องทางสติปัญญาเล็กน้อยหรือภาวะสมองเสื่อมที่ไม่รุนแรงจากโรคอัลไซเมอร์ มีผลในวงกว้างสำหรับการรักษาโรคอื่นๆ ของสมองเช่นกัน

ดร. เจฟฟรีย์ คัมมิงส์ ผู้อำนวยการ Chambers-Grundy Center for Transformative Neuroscience ที่ UNLV ระบุว่า ยานี้เป็นยาตัวแรกสำหรับโรคอัลไซเมอร์ที่ดูเหมือนว่าจะทำให้กระบวนการเกิดโรคช้าลง และนั่นสำคัญมากเพราะนั่นหมายความว่าเราได้เริ่มไขความลึกลับของโรคทางระบบประสาทแล้ว



ยาที่พัฒนาโดยบริษัท Biogen บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในรัฐแมสซาชูเซตส์ กับบริษัท Esai ของญี่ปุ่น จะถูกวางตลาดในชื่อ Aduhelm และให้ทางสายสวนหรือเข็มทุกๆ 4 สัปดาห์ จนกว่าการสแกนจะแสดงถึงพัฒนาการของสมอง

ข้อมูลผสม ปฏิกิริยาผสม

Aducanumab ไม่ใช่ยารักษาโรคอัลไซเมอร์ แต่แตกต่างจากยารักษาโรคอัลไซเมอร์อื่น ๆ ที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา ซึ่งทำให้อาการดีขึ้นชั่วคราว ยากลุ่มแรกอาจชะลอกระบวนการของโรคที่ค่อยๆ ขโมยความทรงจำและการทำงานทางจิตอื่นๆ ครั้งสุดท้ายที่ FDA อนุมัติยารักษาโรคอัลไซเมอร์คือเมื่อ 18 ปีที่แล้ว



มีการแสดง Aducanumab ในการทดลองทางคลินิกเพื่อล้างโปรตีนเหนียวที่เรียกว่า beta-amyloid ออกจากสมอง นักวิทยาศาสตร์หลายคนเชื่อว่าแผ่นโลหะนี้บั่นทอนการสื่อสารระหว่างเซลล์สมอง ในที่สุดก็ฆ่าพวกมัน

อย่างไรก็ตาม เบต้า-อะไมลอยด์ยังคิดว่าเป็นเพียงปัจจัยเดียวที่ทำให้เกิดโรคอัลไซเมอร์ ข้อมูลมีความชัดเจนน้อยกว่าเกี่ยวกับผลกระทบของการกำจัดโปรตีนที่มีต่อการทำงานขององค์ความรู้

ข้อมูลบางอย่างแสดงให้เห็นว่าทักษะการคิดของผู้ป่วยที่รับ aducanumab ลดลงช้ากว่าผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก 22 เปอร์เซ็นต์ แต่ข้อมูลอื่น ๆ ยังไม่สามารถสรุปได้

ผลจากการค้นพบที่หลากหลาย การตัดสินใจของ FDA ได้รับการยกย่องและเลื่อนไปในวันจันทร์

ดร.คาเลบ อเล็กซานเดอร์ ที่ปรึกษาขององค์การอาหารและยาซึ่งไม่เห็นด้วยกับการอนุมัติยาดังกล่าว กล่าวว่า เขารู้สึกประหลาดใจและผิดหวังกับการตัดสินใจครั้งนี้

องค์การอาหารและยาได้รับความเคารพเพราะมันมีมาตรฐานการกำกับดูแลซึ่งอยู่บนพื้นฐานของหลักฐานที่แน่วแน่ ในกรณีนี้ ฉันคิดว่าพวกเขาให้ผลิตภัณฑ์ผ่าน Alexander นักวิจัยทางการแพทย์ที่ Johns Hopkins University กล่าว

หน่วยงานกล่าวว่าได้รับการอนุมัติยาซึ่งเป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่กระตุ้นระบบภูมิคุ้มกันโดยพิจารณาจากผลลัพธ์ที่ดูเหมือนจะเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วยอัลไซเมอร์

การตัดสินใจดังกล่าว ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อชาวอเมริกันหลายล้านคนและครอบครัวของพวกเขา ย่อมทำให้เกิดความขัดแย้งในหมู่แพทย์ นักวิจัยทางการแพทย์ และกลุ่มผู้ป่วย นอกจากนี้ยังมีนัยสำหรับมาตรฐานที่ใช้ในการประเมินการรักษาเชิงทดลอง ซึ่งรวมถึงมาตรฐานที่แสดงผลประโยชน์ที่เพิ่มขึ้นเท่านั้น

161 นางฟ้าหมายเลข

หน่วยงานกำกับดูแลยาชั้นนำของ FDA ยอมรับว่ามีความไม่แน่นอนที่เหลืออยู่รอบๆ ตัวยา แต่กล่าวว่าความสามารถของ aducanumab ในการลดการสะสมของคราบพลัคที่เป็นอันตรายในสมองนั้นคาดว่าจะช่วยชะลอภาวะสมองเสื่อมได้

ข้อมูลสนับสนุนผู้ป่วยและผู้ดูแลผู้ป่วยที่เลือกใช้ยานี้ Dr. Patrizia Cavazzoni กล่าวกับผู้สื่อข่าว เธอกล่าวว่าองค์การอาหารและยาได้ชั่งน้ำหนักความต้องการของผู้คนที่อาศัยอยู่กับโรคร้ายแรง ทำให้ร่างกายอ่อนแอ และเป็นอันตรายถึงชีวิตอย่างรอบคอบ

จำเป็นต้องมีการศึกษาต่อเนื่อง

ภายใต้เงื่อนไขที่เรียกว่าการอนุมัติแบบเร่งด่วน องค์การอาหารและยากำหนดให้ผู้ผลิตยาทำการศึกษาติดตามผลเพื่อยืนยันผลประโยชน์ของผู้ป่วย หากการศึกษาล้มเหลวในการแสดงประสิทธิภาพ องค์การอาหารและยาสามารถดึงยาออกจากตลาดได้ แม้ว่าจะไม่ค่อยเป็นเช่นนั้นก็ตาม

นอกจากนี้ยังจะตรวจสอบผลข้างเคียง ยานี้เตือนเกี่ยวกับอาการบวมของสมองชั่วคราว ซึ่งบางครั้งอาจทำให้เกิดอาการปวดศีรษะ สับสน และเวียนศีรษะ ผลข้างเคียงอื่นๆ ได้แก่ อาการแพ้ อาการท้องร่วง และอาการเวียนศีรษะ

การอนุมัติเกิดขึ้นแม้จะมีการประเมินที่น่ารังเกียจในเดือนพฤศจิกายนโดยคณะผู้เชี่ยวชาญด้านระบบประสาทภายนอกของ FDA กลุ่มโหวตไม่ตอบคำถามชุดหนึ่งว่าการวิเคราะห์ข้อมูลจากการศึกษาเดี่ยวที่ส่งโดย Biogen พบว่ายามีประสิทธิภาพหรือไม่

ไบโอเจนหยุดการศึกษาสองครั้งในปี 2019 หลังจากผลลัพธ์ที่น่าผิดหวังแนะนำว่า aducanumab จะไม่บรรลุเป้าหมายในการชะลอการเสื่อมถอยทางจิตใจและการทำงานในผู้ป่วยอัลไซเมอร์

หลายเดือนต่อมา บริษัทได้กลับรายการ โดยประกาศว่าการวิเคราะห์ใหม่ของการศึกษาชิ้นหนึ่งพบว่ายามีประสิทธิภาพในขนาดที่สูงขึ้น และ FDA ได้แนะนำว่าควรได้รับการตรวจสอบ นักวิทยาศาสตร์ของบริษัทกล่าวว่าความล้มเหลวในขั้นต้นของยาเกิดจากผู้ป่วยบางรายไม่ได้รับยาในปริมาณที่สูงพอที่จะชะลอโรคได้

แต่การเปลี่ยนแปลงขนาดยาและการวิเคราะห์ภายหลังจากข้อเท็จจริงของบริษัททำให้ผลลัพธ์นั้นตีความได้ยาก ทำให้เกิดความสงสัยในหมู่ผู้เชี่ยวชาญหลายคน รวมถึงผู้ที่อยู่ในคณะกรรมการของ FDA ด้วย

องค์การอาหารและยาไม่จำเป็นต้องปฏิบัติตามคำแนะนำของผู้ร่วมอภิปรายภายนอก และก่อนหน้านี้ได้เพิกเฉยต่อความคิดเห็นของพวกเขาเมื่อทำการตัดสินใจเรื่องยาที่มีชื่อเสียงในทำนองเดียวกัน

คัมมิงส์ ผู้เชี่ยวชาญของ UNLV อธิบายว่าการตัดสินใจของ FDA เป็นเรื่องที่กล้าหาญ

ฉันคิดว่าผู้ป่วยเป็นผู้ชนะ เขากล่าว

คัมมิงส์ซึ่งได้รับค่าตอบแทนจากไบโอเจนในฐานะที่ปรึกษากล่าวว่าการรอข้อสรุปของการทดลองทางคลินิกอื่นอาจต้องใช้เวลาหลายปี

หากฉันมี MCI (ความบกพร่องทางสติปัญญาเล็กน้อย) ฉันจะรู้ว่าเมื่อสิ้นสุดการทดลองใช้ ฉันจะอยู่ในระยะสมองเสื่อมแล้ว และฉันจะสายเกินไปที่จะได้รับการช่วยเหลือจากยานี้ เขากล่าว และฉันจะสูญเสียความสามารถในการโต้ตอบกับลูกๆ และหลานๆ ของฉัน

เราต้องการยาที่ดีกว่า ผลลัพธ์ที่มากกว่า แต่คุณต้องเริ่มต้นที่ไหนสักแห่ง และฉันคิดว่า—ความเห็นของฉันเอง—คือว่า (อะดูคานูมาบ) มีข้อมูลเพียงพอเกี่ยวกับประสิทธิภาพที่จะเป็นก้าวแรกนั้น เขากล่าว

'ความท้าทายและโอกาส'

Ritter ของ Lou Ruvo Center อธิบายว่ายานี้ไม่ใช่จุดจบทั้งหมด แต่เป็นก้าวแรกในทิศทางที่ถูกต้อง

นอกจากนี้ยังก่อให้เกิดความท้าทายและโอกาสมากมาย เขากล่าวเกี่ยวกับการอนุมัติ แต่มันเป็นก้าวย่างที่ยิ่งใหญ่สำหรับภาคสนามจริงๆ

Ritter กล่าวว่าท่ามกลางความท้าทายจะเป็นปัญหาด้านลอจิสติกส์ รวมถึงการระบุว่าผู้ป่วยรายใดสามารถรับยาได้ ในบางกรณีผ่านการทดสอบและการสแกนเพิ่มเติม นอกจากนี้ยังมีประเด็นว่าจะให้เงินทุนแก่ผู้ป่วยจำนวนมากได้อย่างไร ซึ่งเป็นการรักษาที่มักใช้สำหรับผู้ป่วยโรคมะเร็งมากกว่าผู้ป่วยโรคทางสมอง

จากนั้นมีค่าใช้จ่ายของยา ไบโอเจนกล่าวว่าจะมีค่าใช้จ่ายประมาณ 56, 000 ดอลลาร์สำหรับการรักษาหนึ่งปีโดยทั่วไปและราคาจะไม่ขึ้นเป็นเวลาสี่ปี ผู้ป่วยส่วนใหญ่จะไม่จ่ายเงินใกล้กับจำนวนเงินนั้น เนื่องจากมีประกันและส่วนลดอื่นๆ

ผู้ป่วยจำนวนมากที่มีแนวโน้มจะได้รับยาส่วนใหญ่มักมีอายุมากกว่าและอยู่ใน Medicare ซึ่งโดยทั่วไปแล้วจะจ่าย 80 เปอร์เซ็นต์ของค่าใช้จ่าย ซึ่งยังคงทิ้งให้ผู้ป่วยมีค่าใช้จ่ายจำนวนมาก

ด้วยความท้าทายด้านลอจิสติกส์ อาจต้องใช้เวลาหลายเดือนกว่าที่ยาจะถูกส่งไปยังผู้ป่วยนอกการทดลองทางคลินิก Ritter กล่าว ในบรรดาผู้ป่วยของศูนย์ Ruvo เพียงอย่างเดียว เขากล่าวว่าอาจมีผู้ป่วย 700 คนขึ้นไปที่อาจได้รับประโยชน์จากการรักษา

ทั้ง Ritter และ Cummings กล่าวว่าการอนุมัติยาจะสนับสนุนให้มีการวิจัยเพิ่มเติมเกี่ยวกับการรักษาโรคอัลไซเมอร์และโรคอื่น ๆ ของสมอง

สิ่งที่น่าสนใจคือโรคทางระบบประสาททุกโรคมีโปรตีนสะสมอยู่ในเซลล์ที่ฆ่าเซลล์ คัมมิงส์กล่าว ลองจินตนาการว่า เป็นครั้งแรกในประวัติศาสตร์ของมนุษยชาติ ที่เราสามารถชะลอการเกิดโรคทางระบบประสาท โดยส่งผลกระทบต่อโปรตีนนั้น ลองนึกถึงความหมายของโปรตีนอื่นๆ โรคอื่นๆ ความทุกข์ทรมานอื่นๆ ที่ผู้สูงอายุต้องเผชิญ

ฉันไม่คิดว่า (aducanumab) เป็นจุดจบของเรื่อง ฉันคิดว่ามันเป็นจุดเริ่มต้นของเรื่องราวจริงๆ

ติดต่อ Mary Hynes ได้ที่หรือ 702-383-0336 ติดตาม @ MaryHynes1 บนทวิตเตอร์. Associated Press มีส่วนร่วมในรายงานนี้